Zinātnieki ar gēnu terapiju iemācās permanenti samazināt holesterīna līmeni
Uzņēmuma “CRISPR Therapeutics” zinātnieki ir pierādījuši eksperimentālās gēnu terapijas drošumu un četriem cilvēkiem samazināja kaitīgā holesterīna un triglicerīdu līmeni uz pusi, radot cerību uz vienreizēju ārstēšanu, vēsta aģentūra “Reuters”.
"Mums nekad nav bijis nekā tāda, kas varētu samazināt gan holesterīna, gan triglicerīdu līmeni par aptuveni 50%," sacīja Klīvlendas klīnikas kardiologs Dr. Stīvens Nisens, pirmā terapijas pētījuma ar cilvēkiem vadošais pētnieks.
Lai gan tas joprojām ir ļoti agrīnā izstrādes stadijā, ja turpmākajos pētījumos tiks pierādīts, ka metode ir droša un efektīva, tā varētu mainīt vispārējo praksi, sacīja Klīvlendas klīnikas Dr. Lūks Lafins, pētījuma līdzvadītājs.
"Šī terapija potenciāli piedāvātu vienreizēju infūziju, kas ir droša pacientiem ar augstu holesterīna līmeni, nevis vienu reizi dienā lietojamu tableti vai ikmēneša injekciju," viņš teica.
Augsts, tā sauktais "sliktais" holesterīns, var izraisīt materiāla uzkrāšanos artēriju sieniņās, palielinot sirdslēkmes vai insulta risku. Augsts triglicerīdu līmenis, kas ir vēl viens asins tauku elements, arī var palielināt šos riskus.
Izmēģinātā metode CTX310 darbojas, izslēdzot gēnu, ko sauc par ANGPTL3, ar vienas divu stundu ilgas infūzijas palīdzību. To iedvesmoja pētījumi, kas parādīja, ka cilvēkiem, kas dzimuši ar neaktīvu ANGPTL3 gēna versiju, ir zemāks sirds slimību risks dzīves laikā bez redzamām nelabvēlīgām sekām.
CRISPR pētījumā, kurā piedalījās 15 pacienti vecumā no 31 līdz 68 gadiem, kas tika veikts Austrālijā, Jaunzēlandē un Apvienotajā Karalistē, tika pārbaudītas piecas dažādas devas. Visiem dalībniekiem bija augsts triglicerīdu līmenis, augsts holesterīna līmenis vai abi, un viņiem nebija atbildes reakcijas uz citām ārstēšanas metodēm.
Četriem pacientiem, kuri saņēma vislielāko devu, triglicerīdu līmenis vidēji samazinājās par 55% un holesterīns par 50% divas nedēļas pēc ārstēšanas. Līmenis saglabājās zems vismaz divus mēnešus.
"Mēs centīsimies pierādīt šo un jau esošo terapiju drošību un efektivitāti, jo mēs uzskatām, ka šīs iespējas ir svarīgas pacientiem," sacīja Nissens.
Trīs dalībniekiem bija īslaicīgas reakcijas uz terapiju, tostarp slikta dūša un paaugstināts aknu enzīmu līmenis, kas ātri izzuda, sacīja Lafins.
Dalībnieki tiks novēroti vienu gadu pēc pētījuma, ar iespēju veikt vēl 15 gadu novērošanu.
"Es domāju, ka mēs tikai sākam atklāt gēnu rediģēšanas spēku bieži sastopamu slimību gadījumā," intervijā sacīja Šveicē bāzētā "CRISPR Therapeutics" vadītājs Sems Kulkarni, norādot, ka lielākā daļa gēnu terapiju ir izmēģinātas retu slimību gadījumā.
Uzņēmums plāno iesniegt savus datus ASV regulatoriem ar mērķi sākt 2. fāzes pētījumus 2026. gadā. Uzņēmums cer, ka produkts tirgū nonāks nākamo četru vai piecu gadu laikā.
