5.lapa
Pret hemofiliju - ar gēnu terapiju
Jaunas cerības, izmantojot gēnu terapiju, zinātne sola arī B tipa hemofilijas ārstēšanai. Tā ir reta un smaga iedzimta asins slimība, ko raksturo organisma nespēja ražot olbaltumvielas asins recēšanai. Eiropā ar hemofiliju sirgst aptuveni 8000 cilvēku, no tiem 60% dzīvo ar smagu slimības formu, kas nozīmē augstu asiņošanas risku.
Pašreizējā ārstēšana paredz, ka pacientiem jāveic asins pārliešanas ik pēc 3 - 7 dienām visas dzīves garumā, kas ir liels diskomforts. Jaunā gēnu terapija varētu uzlabot dzīves kvalitāti, samazinot intensīvas un ilgstošas ārstēšanas slogu, kā arī samazināt asiņošanas risku un stresu. Gēnu terapijas I / II fāzes pētījumos ir konstatēti pietiekami rezultāti, lai B tipa hemofiliju pārveidotu par vieglu slimību un ar laiku pat izārstētu. Laika gaitā gēnu terapijas metode varētu ārstēt arī citas slimības, piemēram, vēzi un infekcijas. Gēnu terapijas mērķis ir labot tiešo ģenētiskās slimības cēloni, ievadot DNS šūnās, lai kompensētu patoloģiskus vai kļūdainus gēnus. Gēnu terapija var mazināt vai pat izārstēt retas slimības ar sliktu dzīves kvalitāti un prognozi, novēršot nepieciešamību pēc operācijām vai medicīniskās iejaukšanās mūža garumā.