Jaunas gēnu terapijas rezultātā pieciem nedzirdīgiem bērniem ir atjaunota dzirde abās ausīs, vēsta „United Press International”. Visiem bērniem ievērojami uzlabojās runas uztvere un spēja noteikt skaņas virzienu.
Divi no bērniem arī ieguva spēju novērtēt mūziku un tika novēroti dejojam mūzikas pavadībā, piebilda pētnieki.
"Šo pētījumu rezultāti ir pārsteidzoši," sacīja tā līdzautors Žengs Ji Čens, asociētais zinātnieks no „Eaton-Peabody” Laboratorijas.
"Mēs turpinām novērot, kā bērnu dzirdes spēja dramatiski progresē un jaunais pētījums parāda papildu priekšrocības, ko sniedz gēnu terapija, tostarp spēju lokalizēt skaņas avotu un uzlabot runas atpazīšanu trokšņainā vidē," paziņojumā presei piebilda Čens.
Apmēram 26 miljoni cilvēku ik gadu piedzimst nedzirdīgi un līdz 60% bērnu kurluma gadījuma izraisa ģenētiski faktori.
Visiem bērniem šajā pētījumā bija DFNB9, iedzimts dzirdes stāvoklis, ko izraisīja OTOF gēna mutācijas, sacīja pētnieki. Stāvoklis novērš funkcionējoša otoferlīna proteīna veidošanos, kas ir nepieciešams dzirdes un nervu mehānismos, kas ir dzirdes pamatā.
Jaunās terapijas ietvaros bērni saņēma funkcionējošas OTOF gēna kopijas, ievadot novājinātu vīrusu viņu iekšējās ausīs. Vīrusa kodols saturēja veselā gēna kopijas.
Pētnieki bija nobažījušies, ka vīrusa devas abās ausīts var izraisīt spēcīgu imūnreakciju, palielinot nevēlamu seku risku. Tomēr netika novērota toksicitāte vai citas nopietnas blakusparādības.
Jaunais pētījums tika publicēts trešdien žurnālā „Nature Medicine”.